НОВЫЕ РЕЗУЛЬТАТЫ КЛИНИЧЕСКОГО ИССЛЕДОВАНИЯ III ФАЗЫ ПРЕПАРАТА ТАФАМИДИС
На Секции новейших клинических испытаний 22-й Ежегодной научной конференции Американского общества по сердечной недостаточности были представлены результаты анализа чувствительности и post-hoc анализа. Результаты новых анализов смертности от всех причин показали пользу препарата тафамидис во всех подгруппах.
Например, у пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, риска смерти снизился на 29% и 31%, соответственно.
Компания Pfizer Inc. объявила о том, что дополнительный анализ чувствительности и post-hoc анализ, которые были проведены в ходе исследования III фазы препарата тафамидис для лечения транстиретиновой семейной амилоидной кардиомиопатии (ATTR-ACT), предоставили дополнительную информацию о действии препарата для подгрупп пациентов с кардиомиопатией, обусловленной транстиретином дикого типа и наследственной формой заболевания, а также подгрупп пациентов с ХСН I, II и III ФК NYHA1.
Тафамидис — это единственный экспериментальный препарат, успешно прошедший исследование III фазы, оценивающее его безопасность и эффективность для лечения данного заболевания.
АТТР-КМП — это редкая и плохо диагностируемая смертельная болезнь, связанная с прогрессирующей сердечной недостаточностью, для которой в настоящее время отсутствуют одобренные фармакологические методы лечения.
Первичные результаты исследования были представлены 27 августа 2018 года на Конгрессе Европейского общества кардиологов ESC 2018 в Мюнхене (Германия) и одновременно опубликованы в Интернете в журнале New England Journal of Medicine (NEJM) («Медицинский журнал Новой Англии»).
Расширенные первичные результаты показали, что по сравнению с плацебо применение тафамидиса в течение 30 месяцев сильно снижает комбинацию показателей смертности от всех причин и частоту госпитализации, связанной с сердечно-сосудистыми проявлениями заболеваниями, у пациентов с АТТР-КМП «дикого типа» и наследственной формой заболевания.
Кроме того, по сравнению с плацебо препарат тафамидис снижает риск смерти от всех причин во всех подгруппах (заболевание «дикого типа», наследственное заболевание и функциональные классы NYHA I, II и III).
«Эти дополнительные данные также подтверждают, что препарат тафамидис является перспективным вариантом лечения для людей с АТТР-КМП «дикого типа» или наследственным заболеванием, — отметила Бренда Куперстоун, старший вице-президент и начальник отдела по развитию, главный специалист отдела препаратов для лечения редких заболеваний и отдела разработки глобальных продуктов компании Pfizer. — Мы с нетерпением ждем возможности получить больше информации благодаря дальнейшему анализу в рамках этого исследования и продолжаем работу с регулирующими органами разных стран, чтобы сделать этот препарат доступным для пациентов».
«Получив статистически значимые результаты первичного анализа исследования III фазы ATTR-ACT, мы стремились глубже изучить эффективность препарата тафамидис в этих ключевых подгруппах пациентов, — заявил Мэттью С. Морер (Mathew S. Maurer), главный врач Центра по изучению гипертрофической кардиомиопатии при Пресвитерианской больнице Нью-Йорка/Медицинском центре Колумбийского университета, представляя результаты исследования ATTR-ACT на Ежегодной конференции HFSA 2018. — Результаты этих дополнительных анализов подтверждают результаты, представленные на Конгрессе ESC 2018 и опубликованные несколько недель назад в журнале New England Journal of Medicine, что подчеркивает важность повышения осведомленности об этом потенциально смертельном заболевании и важность диагностирования заболевания на более ранней стадии».
Учитывая серьезность заболевания и отсутствие альтернатив лечения, компания Pfizer утвердила расширенный доступ к протоколу лечения тафамидисом пациентам, страдающим АТТР-КМП, которые могут извлечь пользу от лечения до одобрения препарата надзорными органами.
Доступ к таким программам может отличаться в зависимости от страны; медицинским работникам рекомендуется связаться с местным медицинским отделением компании Pfizer для получения дополнительной информации.
Заинтересованным пациентам, страдающим АТТР-КМП, следует обратиться к своему лечащему врачу чтобы обсудить целесообразность прохождения лечения тафамидисом.
В 2012 году тафамидис получил статус орфанного препарата для лечения АТТР-КМП как в ЕС, так и в США, а также в 2018 году в Японии. В июне 2017 года и в мае 2018 года, соответственно, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) постановило ввести для тафамидиса ускоренную процедуру рассмотрения заявки на регистрацию со статусом принципиально нового, прорывного ЛС в терапии АТТР-КМП.
В 2017 году тафамидис (Виндакель™) был зарегистрирован в Российской Федерации. Это первый и единственный лекарственный препарат в России с зарегистрированным показанием «Для лечения транстиретинового амилоидоза у взрослых с клинически выраженной полинейропатией с целью задержки развития нарушений в периферических нервах».
Источник: www.labclinpharm.ru