В США одобрен препарат для лечения редкого заболевания крови
Компания Sanofi получила от американских регуляторных органов регистрационное свидетельство на препарат каплацизумаб (caplacizumab) для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры. Это довольно тяжелое и редкое заболевание.
Такая терапия зарегистрирована для проведения только среди взрослых пациентов.
Такое решение было принято после изучения результатов клинического исследования, которое проводилось среди 145 пациентов.
КИ показало превосходство нового препарата над плацебо.
Каплацизумаб — это одиночный вариабельный домен иммуноглобулина, блокирующий взаимодействие между мультимерами фактора Виллебранда и тромбоцитами.
В Европе каплацизумаб одобрили еще осенью 2019 года. Это разработка бельгийской компании Ablynx.
После ее приобретения Sanofi за 3,9 млрд евро, права на него перешли французскому фармпроизводителю.
Источник: chemrar.ru