EMA одобряет генную терапию Zynteglo для лечения пациентов с бета-талассемией
Комитета EMA по лекарственным препаратам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендует предоставить условное разрешение на продажу для генной терапии Zynteglo.
Это препарат для лечения пациентов с бета-талассемией (с 12 лет), которым необходимо регулярное переливание крови и которым не нашли подходящих доноров для трансплантации стволовых клеток.
Талассемии – группа наследственных заболеваний кроветворной системы, которые характеризуются нарушением синтеза гемоглобина. Поэтому основным симптомом талассемии является анемия. Если же нарушен синтез β-цепей, то речь идет о бета-талассемии; при этом образуются другие варианты гемоглобина, которые не содержат β-цепей. Чаще встречается именно бета-талассемия. У бета-талассемии выделяют большую, среднюю и малую формы; наиболее тяжелым заболеванием является большая талассемия, тогда как малая форма бета-талассемии позволяет вести практически нормальную жизнь.
При разработке препарат получил статус орфанного. Разработка генной терапии осуществляется при поддержке ЕМА в рамках программы PRIME (PRIority MEdicines).
Эта платформа, призванная наладить диалог с разработчиками перспективных инновационных препаратов на ранних этапах.
Такое взаимодействие способствует формированию более полного пакета документов, позволяющего ускорять процедуру оценки и принять решение всего за 150 дней, что сегодня является рекордным сроком.
Решение о предоставлении условного разрешения на продажу Zynteglo принято на мартовском заседании Комитетом по лекарственным препаратам для человека (CHMP).
Еще 3 препарата также получили положительное решение о расширении показаний к применению.
Для того чтобы получить условное разрешение на продажу, данные о препарате должны указывать на то, что преимущества применения препарата перевешивают возможные риски, а заявитель должен предоставить исчерпывающие клинические данные в будущем.
Источник: gmpnews.ru